Il nuovo farmaco ‘gioiello’ contro il tumore al pancreas daraxonrasib si avvicina all’Europa. Dopo il disco verde dell’americana Fda, ora anche il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema (Agenzia europea dei medicinali) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea per Rasonque*, terapia orale destinata a pazienti adulti con tumore del pancreas metastatico, già sottoposti ad almeno un precedente trattamento.
Il parere del Chmp è una tappa intermedia nel percorso che porterà il farmaco ai pazienti del Vecchio Continente. Il via libera degli esperti sarà ora trasmesso alla Commissione europea, che accelererà la decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’Ue. Una volta ottenuto il semaforo verde, le decisioni su prezzo e rimborso del medicinale spetteranno ai singoli Stati.
Il farmaco gioiello e i viaggi della speranza
Una buona notizia, dunque, mentre il farmaco viene sperimentato in diversi centri europei fra cui il Policlinico Gemelli di Roma. Nell’attesa numerosi pazienti, anche italiani, hanno affrontato viaggi della speranza negli Stati Uniti per una terapia da 42 mila dollari al mese. “Finalmente anche in Europa ci si avvicina all’autorizzazione per daraxonrasib. È la notizia che gli oncologi e, soprattutto, i pazienti aspettavano con ansia”, dice a LaSalute di LaPresse Saverio Cinieri, direttore dell’Unità operativa complessa Oncologia medica e Breast Unit dell’Ospedale Antonio Perrino di Brindisi, già presidente di Aiom e Fondazione Aiom.
“Crediamo e speriamo che i tempi siano rapidi e, soprattutto, che ci sia una veloce contrattazione con l’ente regolatorio italiano Aifa, per una disponibilità rapida anche nel nostro Paese di questo farmaco”, aggiunge Cinieri. Proprio l’Aiom ha chiesto di attivare un programma di uso compassionevole, perché daraxonrasib sia a disposizione dei malati italiani gratuitamente, in attesa dell’approvazione regolatoria.
Opzioni limitate e prognosi infausta
Per questi pazienti, d’altra parte, le opzioni terapeutiche sono limitate e la prognosi è infausta. “Data la gravità della patologia, nonché la limitata efficacia e la notevole tossicità della chemioterapia standard, sussiste la necessità di disporre di migliori opzioni terapeutiche per questi pazienti”, sottolinea l’Ema al termine della revisione dei dati sul nuovo farmaco. Un medicinale individuato, nell’ambito del progetto “Cancer Medicines Pathfinder” dell’Agenzia europea, come ad alta priorità in grado di rispondere a un bisogno medico non soddisfatto.
La procedura accelerata e i tempi rapidi di approvazione
La procedura di phased review ha consentito al Chmp di avviare la valutazione del farmaco con diversi mesi di anticipo rispetto alla presentazione del dossier completo da parte di Revolution Medicines. Nel corso del processo, iniziato all’inizio di luglio 2026, il Comitato ha esaminato i dati per fasi, man mano che venivano presentati dall’azienda.
Questo approccio ha ridotto i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, garantendo al contempo il rispetto degli standard di qualità, sicurezza ed efficacia. Per avere un’idea, la procedura di valutazione standard può richiedere fino a 210 giorni e, di solito, una durata complessiva di circa un anno, includendo i tempi necessari all’azienda per rispondere agli eventuali quesiti.
Cosa sappiamo dalla ricerca su daraxonrasib
Il 20 aprile scorso daraxonrasib aveva ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del tumore al pancreas. Il farmaco è stato studiato in un trial multinazionale di fase 3 che ha coinvolto 500 pazienti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico, la cui malattia era peggiorata in seguito a un precedente trattamento sistemico. I pazienti hanno registrato una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di del braccio in chemioterapia. Risultati accolti con una standing ovation all’Asco di Chicago, che hanno alimentato la speranza dei malati di tumore al pancreas e degli oncologi di tutto il mondo.