Imbrigliare il diabete di tipo 1 prima della comparsa dei sintomi. Per la prima volta nel Sud Italia un bambino di 13 anni con diabete di tipo 1 in fase preclinica è stato trattato con successo con teplizumab, farmaco innovativo in grado di rallentare la progressione della malattia prima della comparsa dei sintomi. A darne notizia gli specialisti dell’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari.
Sono circa 18mila i bambini e gli adolescenti colpiti in Italia dal diabete tipo 1, malattia autoimmune che distrugge le cellule beta del pancreas. “Per anni abbiamo potuto solo osservare l’evoluzione del diabete di tipo 1 fino alla necessità della terapia insulinica. Oggi, grazie a terapie innovative come teplizumab, possiamo guadagnare tempo prezioso, offrendo ai bambini e alle loro famiglie anni di vita senza la malattia clinicamente manifesta”, sottolinea Elvira Piccinno dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche, Centro di Riferimento Regionale Pediatrico per Malattie del Metabolismo e Tecnologie complesse per il Diabete.
Il giovanissimo paziente e la scoperta ‘per caso’ di valori al limite
Il giovanissimo paziente è stato seguito da un team multidisciplinare guidato da Elvira Piccinno e Antonella Lonero dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche, che lo ha accompagnato in tutte le fasi del percorso, dalla selezione clinica alla somministrazione del farmaco fino al follow-up. Un lavoro di squadra apprezzato anche dalla famiglia del paziente, che ha inviato una lettera al tema.
In realtà spesso questo problema emerge per caso. Il ragazzino era stato sottoposto a screening per il diabete di tipo 1 dopo il riscontro di valori di emoglobina glicata ai limiti della norma. Gli accertamenti hanno documentato la positività ad alto titolo di tre autoanticorpi pancreatici, confermata da controlli ripetuti presso il Laboratorio di Autoimmunologia del Policlinico. Cosa fare?
Il percorso ha previsto una valutazione integrata di tipo diabetologico, psicologico, nutrizionale e infermieristico, l’acquisizione di un consenso informato esteso e specifico e il coordinamento interno al Giovanni XXIII con il Laboratorio di Patologia Clinica e la Farmacia Ospedaliera per la corretta definizione e attuazione dell’iter terapeutico. Dopodiché il ragazzino è stato sottoposto a un ciclo di somministrazione endovenosa di teplizumab di 14 giorni, effettuato tra ricovero ordinario e day hospital.
Un trattamento possibile grazie a un programma di accesso controllato a terapie innovative prima della loro piena disponibilità clinica. La somministrazione del farmaco è stata ben tollerata, senza eventi avversi significativi, chiariscono dalla struttura.
I risultati
Come spiega Piccinno “a distanza di quattro mesi dalla conclusione del trattamento i controlli clinici hanno evidenziato un quadro estremamente incoraggiante: normoglicemia stabile, assenza di necessità di terapia insulinica, riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici e mantenimento della funzione beta-cellulare con produzione endogena di insulina”.
Dati che “indicano una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento della progressione verso il diabete clinicamente manifesto”, conclude la specialista.