Buone notizie per i bambini a rischio di diabete di tipo 1 e per le loro famiglie. Negli Stati Uniti la Food & Drug Administration ha avviato la Priority review, la procedura accelerata, per valutare l’estensione dell’uso di teplizumab, farmaco che può ritardare l’esordio della forma clinica della malattia. L’agenzia Usa sta infatti esaminando la possibilità di abbassare l’età di trattamento dagli attuali 8 anni a 1 anno, nei bambini con diabete di tipo 1 allo stadio 2, prima che compaiano i sintomi conclamati.
L’applicazione estesa del farmaco è supportata dai dati positivi intermedi a un anno di PETITE-T1D, studio in corso di fase 4 che valuta la sicurezza di teplizumab nei pazienti in età pediatrica. La decisione della Fda è attesa per il 29 aprile 2026.
Che cos’è Teplizumab
Anticorpo monoclonale diretto al CD3, teplizumab è stato approvato per la prima volta negli Stati Uniti nel novembre 2022 per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 e stadio 3 in adulti e bambini di almeno otto anni. Oggi è approvato anche in Cina, Regno Unito, Canada, Israele, Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait. A novembre 2025 il Comitato per i prodotti medicinali a uso umano dell’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’approvazione del trattamento per l’Unione europea.
Lo studio
Il farmaco è al centro di uno studio non randomizzato, open-lab e multicentrico, disegnato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di teplizumab in bambini sotto gli otto anni con diagnosi di diabete di tipo 1 allo stadio 2. Lo studio ha arruolato 23 partecipanti. Il regime consiste in un’infusione endovenosa di teplizumab una volta al giorno per 14 giorni consecutivi. La durata dello studio per ogni individuo può durare fino a 26 mesi per il follow-up e il monitoraggio.
La posizione dell’azienda
“La Priority review sottolinea l’urgente necessità di terapie innovative come il teplizumab, che abbiano il potenziale di prevenire la naturale progressione del diabete autoimmune di tipo 1, ritardando la perdita della produzione di insulina endogena”, ha dichiarato Christopher Corsico, Global head of development di Sanofi.
“Se approvato, teplizumab rappresenterebbe un importante progresso nel ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 di stadio 3 nella prima infanzia, il che porterebbe benefici sia ai pazienti che ai loro familiari”, ha aggiunto Corsico. La Priority review è concessa alle domande regolatorie che portano all’approvazione di terapie che hanno il potenziale di apportare miglioramenti significativi nel trattamento, nella diagnosi o nella prevenzione di condizioni gravi.