Disco verde dall’Ue alla terapia genica Novartis mirata a contrastare l’atrofia muscolare spinale (Sma) nei bambini con più di due anni, adolescenti e adulti. Si tratta del farmaco onasemnogene abeparvovec, che diventa così la prima terapia genica di sostituzione approvata per questa popolazione nell’Ue.
La terapia interviene sulla causa genetica della malattia attraverso la sostituzione del gene SMN1 con una dose fissa somministrata una sola volta per via intratecale, indipendentemente da età e peso corporeo, migliorando così la funzione motoria.
“L’approvazione europea di questa nuova terapia amplia le possibilità di intervento oggi disponibili per la Sma. Disporre di un ventaglio terapeutico sempre più articolato permette ai clinici e alle famiglie di individuare il percorso più appropriato sulla base delle caratteristiche della malattia e dei bisogni del singolo paziente, nell’ottica di una gestione sempre più personalizzata della presa in carico”, sottolinea Eugenio Mercuri, ordinario di Neuropsichiatria infantile all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma.
Per Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma, “vivere con la Sma significa confrontarsi ogni giorno con una condizione complessa, i cui bisogni cambiano nelle diverse fasi della vita. In Famiglie Sma siamo impegnati ad accompagnare le persone e le loro famiglie lungo tutto il percorso, inclusa l’età adulta, dove il tema dell’autonomia diventa centrale”. Secondo Pallara “questa approvazione rappresenta un passo rilevante nel panorama delle opzioni disponibili, che potrà contribuire ad ampliare le possibilità di gestione della malattia”.
Soddisfazione anche da parte dell’azienda. “L’innovazione è al centro del nostro impegno per migliorare la vita delle persone che affrontano malattie complesse come l’atrofia muscolare spinale. In questo ambito abbiamo raggiunto traguardi importanti, ma continuiamo a investire per ampliare le opzioni disponibili”, dichiara Paola Coco, Cso & Medical affairs head Im Italy di Novartis. “Questa approvazione europea rappresenta un passo rilevante perché introduce una nuova opzione di terapia genica somministrata una sola volta, estendendo le possibilità di trattamento anche ai bambini più grandi, adolescenti e adulti che convivono con la Sma”.