L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dà il via libera alla rimborsabilità di seladelpar, terapia sviluppata da Gilead Sciences per il trattamento della colangite biliare primitiva (Pbc). Il farmaco è indicato in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti che non rispondono adeguatamente al solo Udca o come monoterapia nei pazienti che non lo tollerano.
La colangite biliare primitiva
La colangite biliare primitiva è una malattia epatica cronica autoimmune e colestatica che colpisce soprattutto le donne tra i 45 e i 65 anni. In Italia la prevalenza è stimata in circa 27,9 casi ogni 100mila abitanti, con un’incidenza annuale di 5,31 casi ogni 100mila. La patologia può progredire nel tempo verso fibrosi avanzata e cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato.
I sintomi più frequenti sono affaticamento e prurito cronico, quest’ultimo spesso difficile da controllare e con un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti, interferendo con sonno, attività lavorative e benessere psicologico. Oggi non esiste una cura definitiva per la Pbc e le terapie disponibili mirano soprattutto a rallentare la progressione della malattia e a ridurre i sintomi legati alla colestasi.
L’efficacia del trattamento viene valutata principalmente attraverso i test biochimici epatici, in particolare la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (Alp), considerata un importante indicatore della progressione della malattia. Ma nonostante l’uso consolidato dell’Udca come terapia di prima linea, una quota di pazienti non raggiunge una risposta biochimica adeguata.
Lo studio di Fase III e il prurito al fegato
I risultati dello studio di fase III Response hanno mostrato che il 62% dei pazienti trattati con seladelpar ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita a 12 mesi, rispetto al 20% nel gruppo placebo. Inoltre, il 25% dei partecipanti trattati con seladelpar ha ottenuto la normalizzazione dei livelli di Alp, un risultato non osservato nei pazienti che assumevano placebo.
Il trattamento ha mostrato anche un miglioramento significativo del prurito: dopo sei mesi, nei pazienti con prurito da moderato a severo si è registrata una riduzione media di 3,2 punti nella scala numerica da 0 a 10, rispetto a 1,7 punti nel gruppo placebo.
“Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della colangite biliare primitiva”, afferma Carmen Piccolo, executive country medical director di Gilead Sciences.
“Non si tratta di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti”. Un traguardo che conferma “il nostro impegno nell’area delle malattie del fegato, dove siamo in prima linea da anni: un impegno – conclude Piccoli – che ha contribuito a cambiare la storia nella gestione delle epatiti virali e che ci auguriamo possa fare la differenza anche nella colangite biliare primitiva”.