Per il diabete di tipo 1 l’insulina è un Giano bifronte: ha salvato milioni di vite nell’ultimo secolo, ma obbliga a un’allerta costante e al costante terrore di sbagliare. In un editoriale pubblicato su ‘The Lancet’ Lorenzo Piemonti, direttore Istituto Ricerca sul Diabete del San Raffaele di Milano e già coordinatore scientifico della Società Italiana di Diabetologia analizza le nuove sfide per diabetologi e pazienti: prima fra tutte la libertà dall’insulina. Un obiettivo possibile grazie alla ricerca e alle novità in cantiere, destinato ad aprire una serie di interrogativi sul fronte della sostenibilità.
L’insulina e la delega al paziente
“La scoperta dell’insulina ha cambiato la storia di queste persone trasformando il diabete di tipo1 da malattia ‘acuta’ a ‘cronica degenerativa’. Abbiamo dunque trasformato questa malattia, ma non l’abbiamo ‘guarita’, un po’ come accade con tante malattie oncologiche”. Le persone con diabete di tipo 1 oggi vivono a lungo, ma non sono state ‘liberate’ dalla malattia, la cui cronicizzazione resta vincolata ad un impegno fortemente demanding, che richiede un’attenzione totalizzante H 24, con delega totale della gestione del diabete al paziente”, riflette lo specialista.
Il tutto con il rischio costante di sbagliare, che può portare a conseguenze potenzialmente mortali. “Questa enorme responsabilità addossata al paziente è un unicum in tutta la medicina; non esiste un’altra malattia nella quale deleghiamo ogni minuto le decisioni terapeutiche di un farmaco (che può anche uccidere se si sbaglia) al paziente”.
Come superare questo carico assistenziale e di responsabilità? “L’obiettivo attuale non è più quello di cronicizzare la malattia e di portarla ad una gestione tale da ottimizzare il controllo glicemico. Ma di poterlo fare in maniera sempre più compatibile non solo con il ‘sopravvivere’, ma con il ‘vivere’, che è sinonimo di benessere non solo fisico, ma anche psicologico ed economico. Non potremo dire di aver guarito la malattia, se non avremo risolto tutte queste esigenze”, chiarisce.
“La medicina – afferma Raffaella Buzzetti, presidente della Società Italiana di Diabetologia (Sid) – è riuscita a prolungare la vita delle persone con diabete di tipo 1. Oggi dobbiamo trovare il modo di restituire loro la pienezza della vita. Libertà significa poter dormire senza paura di una crisi ipoglicemica. Significa lavorare, viaggiare, fare sport senza dover fare calcoli continui. Significa non dover pensare alla malattia ogni minuto e al terrore delle ipoglicemie. Un secolo fa l’insulina ha trasformato il diabete di tipo 1 da condanna a morte a condizione cronica. Il prossimo passo è fare in modo che le persone con diabete di tipo 1 tornino ad un’esistenza il più possibile normale”.
Non si tratta solo di sostituire con una terapia esogena l’insulina mancante, ma di cambiare la storia della malattia. E con le attuali conoscenze biologiche e biotecnologiche questo è a portata di mano. “Ma prima dobbiamo cambiare alcuni parametri con i quali interpretiamo la malattia e i risultati della terapia. Se la metrica continua ad essere solo l’emoglobina glicata, non riusciamo ad inquadrare la multidimensionalità del problema. ‘Guarire’, in questo contesto, significa liberare i pazienti dalle somministrazioni di insulina”, riprende Piemonti.
Diabete: il futuro è alle porte
In futuro avremo sempre più strategie in grado di rallentare o di bloccare l’evoluzione della malattia prima che diventi insulino-dipendente. “Questo significa agire nella fase ‘immunologica’ della malattia, quella che precede la comparsa dell’iperglicemia – spiega Piemonti – Per ora abbiamo a disposizione solo il teplizumab, ma in futuro avremo sempre più strumenti per intervenire in questa fase della malattia”.
“Per le persone che non risponderanno a queste terapie ‘immunologiche’ o che non saranno state intercettate nella fase adeguata per somministrarle – prosegue Piemonti – potremo agire con la sostituzione e di rigenerazione delle cellule che producono insulina. I primi prodotti cellulari derivati da cellule staminali sono oggi in sperimentazione clinica avanzata e potrebbero aprire la strada alle prime terapie disponibili nei prossimi anni. L’impianto di queste cellule in una prima fase prevederà ancora uno stato di immunosoppressione, ma gradualmente si passerà ad una scarsa o ‘transiente’ immunosoppressione e in una terza fase all’assenza di immunosoppressione. Non parliamo più di ‘se’ questo accadrà, ma di quando”.
Il valore delle nuove terapie
Il nodo oggi non è più solo scientifico, ma riguarda come integrare l’innovazione nel modo in cui il diabete di tipo 1 viene interpretato e gestito dal punto di vista economico. “Il valore di queste nuove terapie, che potrebbero rendere le persone con diabete di tipo 1 indipendenti dall’insulina, è immediatamente evidente per pazienti e clinici – osserva l’esperto – molto meno per i sistemi di rimborso e per i payer, che tendono ancora a valutare le terapie principalmente in base al raggiungimento del target di emoglobina glicata, al minor costo possibile”.
D’altra parte “quanto vale poter vivere senza dover calcolare continuamente dosi di insulina, senza il timore costante delle ipoglicemie, senza dover prendere decisioni terapeutiche ogni minuto della giornata? Chiunque abbia accanto una persona con diabete di tipo 1 conosce bene il peso di questa condizione”, risponde il diabetologo. Per questo, insiste, diventa necessario ripensare i criteri con cui misuriamo il valore delle terapie. Solo attraverso questa evoluzione dei modelli di valutazione sarà possibile rendere accessibili ai pazienti le innovazioni che la ricerca sta rendendo disponibili. Una scelta di libertà attraverso l’innovazione.