Una scoperta da Nobel ha dato vita a una terapia innovativa passata dal laboratorio ai primi pazienti, alimentando così le speranze contro il Parkinson. Protagonista, il primo trattamento a base di cellule staminali autorizzato per il miglioramento dei sintomi motori nei pazienti con questa malattia neurologica. Una patologia che solo in Italia colpisce, secondo le stime, 300mila persone.
Qualche giorno fa Sumitomo Pharma e Racthera hanno annunciato di aver ricevuto l’approvazione – condizionata e a tempo limitato – per la produzione e l’immissione in commercio in Giappone di un prodotto molto speciale: il primo ad hoc a base di cellule progenitrici neurali dopaminergiche derivate da iPS.
Queste ultime sono cellule molto speciali, capaci di trasformarsi in qualsiasi ‘mattoncino’ dell’organismo: le staminali pluripotenti indotte sono infatti cellule adulte ‘ringiovanite’ in laboratorio e sviluppate da Shinya Yamanaka dell’Università di Kyoto attraverso un lavoro durato due decenni, che lo ha portato a vincere il Premio Nobel per la Medicina nel 2012.
Il primo studio clinico
Il prodotto ‘targato’ Sumitomo è il primo medicinale rigenerativo derivato da cellule iPS al mondo. Sulla base dei dati di un piccolo studio clinico su 7 pazienti tra i 50 e i 69 anni – condotto dall’Ospedale Universitario di Kyoto e descritto su ‘Nature’ l’anno passato – Sumitomo Pharma ha presentato la domanda di autorizzazione alla produzione e all’immissione in commercio il 5 agosto 2025, ottenendo ai primi di marzo il via libera. L’azienda ha fatto sapere che avvierà anche uno studio clinico post-marketing per ottenere la piena approvazione della terapia.
Mezzo secolo di ricerca sul trapianto di cellule contro il Parkinson
Obiettivo del lavoro, fornire finalmente ai pazienti con malattia di Parkinson una nuova opzione terapeutica in grado di imbrigliare i sintomi motori. Il lavoro “nasce da un filone di ricerca partito quasi 50 anni fa”, spiega a LaSalute di LaPresse Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di Neuroscienze e Neuroriabilitazione dell’Irccs San Raffaele di Roma.
L’idea era quella di trapiantare cellule embrionali provenienti da cervelli di feti umani nei pazienti colpiti da Parkinson. In questo caso le cellule venivano prelevate dalle zone che producono dopamina, neurotrasmettitore fondamentale per il sistema di ricompensa, motivazione, umore e anche per il controllo motorio. Una sostanza carente nella malattia di Parkinson, con conseguenze ben note.
“I primi tentativi di trapianto sull’uomo, tuttavia, portarono a risultati molto criticati, sia per i rischi operatori (emorragie nella zona di iniezione) che per la comparsa di discinesie (movimenti involontari irrefrenabili come il ‘ballo di san Vito’)”, ricorda Rossini. Insomma, i risultati furono “modestissimi o addirittura fallimentari”, chiarisce il neurologo, mentre la questione etica divampò.
L’impiego di cellule adulte ringiovanite
L’approccio di Yamanaka – che non era mirato al Parkinson – faceva piazza pulita di tutti i problemi evidenziati dalla ricerca precedente. Lo scienziato, partendo da cellule adulte e già differenziate, ha infatti trovato un cocktail in grado di ‘ringiovanirle’ per trasformarle in qualsiasi altra cellula del corpo umano. “In questo modo – ragiona Rossini – si superava radicalmente la questione etica e si poteva abbattere notevolmente il rischio di tumori” legato all’uso di staminali.
Lo studio pubblicato su ‘Nature’ descrive i risultati sui primi volontari umani, “tutti pazienti con Parkinson che rispondevano male alle terapie tradizionali”, ricorda Rossini. Dopo 24 mesi dall’impianto – e diversi mesi di terapie anti-rigetto – le cellule staminali Ips hanno attecchito e si sono connesse con i circuiti nervosi, iniziando a produrre dopamina. Inoltre non hanno indotto reazioni infiammatorie e hanno provocato un certo miglioramento nei sintomi del Parkinson.
“Questo studio rappresenta uno spartiacque nella lotta contro il Parkinson: oggi abbiamo ottimi farmaci per controllare i sintomi, ma nessuno in grado di fermarne la lenta ed inesorabile progressione”, ha concluso Rossini. Insomma, mentre si rafforza la speranza di una cura per questa patologia sfidante, non resta che guardare al Giappone.