Nuova opzione terapeutica efficace per i pazienti con leucemia linfatica cronica, malattia che – secondo le stime – conta in Italia circa 3.000 nuovi casi all’anno. Lilly annuncia infatti che l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria. Ora dunque il farmaco – già autorizzato per altre indicazioni – è disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK).
Un po’ di storia
Dal 2023 pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari. La ricerca ha permesso di arrivare a questa nuova indicazione, un esempio prezioso di drug repositioning, strategia che punta a mettere in luce nuovi utilizzi per farmaci già approvati. Una sorta di razionalizzazione nell’uso delle terapie, sempre più spesso esplorata dalle aziende farmaceutiche.
Un tumore del sangue sfidante
La leucemia linfatica cronica è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B. Nelle fasi iniziali la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule “clonali”, copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento di linfonodi e milza, che aumentano di dimensione. Si tratta della forma di leucemia più frequente negli adulti, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni.
L’arrivo della nuova opzione terapeutica
Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione. “L’approvazione della rimborsabilità rappresenta un cambio di paradigma per i pazienti che hanno già esaurito le opzioni terapeutiche standard con inibitori di BTK covalenti”, ha commentato Paolo Ghia, professore ordinario di Oncologia Medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano.
“Grazie al suo meccanismo d’azione unico e reversibile, pirtobrutinib è in grado di superare le resistenze molecolari che si sviluppano durante i trattamenti precedenti, offrendo una nuova e concreta opportunità di controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile”, ha aggiunto.
“I dati clinici dimostrano che pirtobrutinib garantisce un’efficacia significativa in pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, colmando un importante vuoto terapeutico”, ha dichiarato Pier Luigi Zinzani, professore ordinario di Ematologia dell’Università di Bologna. “Disporre finalmente di questa opzione rimborsata in Italia ci permette di gestire con maggiore flessibilità e precisione il percorso di cura, assicurando ai pazienti una qualità di vita migliore e una risposta prolungata nel tempo, anche dopo il fallimento delle terapie target oggi disponibili”.
“Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, ha rimarcato dal canto suo Elias Khalil, presidente e Ad Italy Hub di Lilly. “Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.
“Per le persone che convivono con la leucemia linfatica cronica, soprattutto nelle fasi avanzate di malattia, qualità della vita ed efficacia terapeutica devono procedere di pari passo. L’innovazione ha valore quando concretamente risponde ai bisogni dei pazienti”, ha chiosato Davide Petruzzelli, presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS.