Via libera alla terapia cellulare CAR-T contro linfomi e leucemia Lla

L'annuncio di Novartis che l'ha sviluppata con l'Università della Pennsylvania. E' la prima terapia cellulare contro i tumori in Europa. Ecco come funziona

Combattere il cancro con la terapia genica? Ora si può. La Commissione europea ha infatti approvato il Kymriah, un trattamento che modifica geneticamente le cellule dei pazienti per contrastare il cancro. Kymriah è di proprietà dell'azienda farmaceutica Novartis, che oggi ha dato l'annuncio.

Il trattamento rivoluzionario, denominato CAR-T, (acronimo di Chimeric Antigen Receptor) è basato su un farmaco denominato tisagenlecleucel che riesce a modificare geneticamente le cellule T dei pazienti stessi, per trattare due tipi di tumori: la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (ni bambini e in pazienti fino a 25 anni) e il linfoma diffuso a grandi cellule B (negli adulti).

L'idea di fondo dell'immunoterapia è di sfruttare l'innata capacità delle cellule del sistema immunitario di riconoscere la presenza di agenti estranei come il cancro. Capacità che però si scontra con l'autoregolazione del sistema stesso. Bloccare questo freno o agire sull'acceleratore è l'obiettivo ultimo dell'immunoterapia. Il Kymriah ha la capacità di trasformare le cellule dei pazienti in una sorta di 'farmaco vitale' personalizzato, insegnando loro a riconoscere le cellule tumorali e ad attaccarle per distruggerle. In pratica è lo stesso sistema immunitario di un individuo che viene in parte modificato per contrastare il tumore.

L'ok dell'Ema arriva a distanza di circa due mesi dal parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano. Un anno fa il metodo era stato approvato dalla Food and Drug Administration (Fda),l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti. La Fda ha imposto regole piuttosto severe per l'utilizzo del nuovo trattamento, che può avere effetti collaterali molto gravi, a partire da repentini crolli della pressione sanguigna e danni neurologici. La terapia - si legge nel sito di Uniscenza e Ricerca - prevede di prelevare i linfociti T dal sangue del paziente, che vengono isolati e coltivati in laboratorio per 7-10 giorni. I linfociti vengono trattati con dei vettori virali, particolari virus privati della loro componente dannosa che contengono un gene con le informazioni per 'insegnare' alle cellule a riconoscere il tumore. Questa tecnica si chiama "ingegnerizzazione genetica" e i linfociti così modificati prendono il nome di linfociti CAR-T; vengono poi depurati e infusi nuovamente nel paziente. Una volta nel paziente questi linfociti migrano verso il tumore, si moltiplicano e lo uccidono, comportandosi da veri e propri farmaci viventi.

L'idea di fondo dell'immunoterapia è di sfruttare l'innata capacità delle cellule del sistema immunitario di riconoscere la presenza di agenti estranei come il cancro. Capacità che però si scontra con l'autoregolazione del sistema stesso. Bloccare questo freno o agire sull'acceleratore è l'obiettivo ultimo dell'immunoterapia. Il Kymriah ha la capacità di trasformare le cellule dei pazienti in una sorta di 'farmaco vitale' personalizzato, insegnando loro a riconoscere le cellule tumorali e ad attaccarle per distruggerle. In pratica è lo stesso sistema immunitario di un individuo che viene in parte modificato per contrastare il tumore.

L'ok dell'Ema arriva a distanza di circa due mesi dal parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano. Un anno fa il metodo era stato approvato dalla Food and Drug Administration (Fda),l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti. La Fda ha imposto regole piuttosto severe per l'utilizzo del nuovo trattamento, che può avere effetti collaterali molto gravi, a partire da repentini crolli della pressione sanguigna e danni neurologici. La terapia - si legge nel sito di Uniscenza e Ricerca - prevede di prelevare i linfociti T dal sangue del paziente, che vengono isolati e coltivati in laboratorio per 7-10 giorni. I linfociti vengono trattati con dei vettori virali, particolari virus privati della loro componente dannosa che contengono un gene con le informazioni per 'insegnare' alle cellule a riconoscere il tumore. Questa tecnica si chiama "ingegnerizzazione genetica" e i linfociti così modificati prendono il nome di linfociti CAR-T; vengono poi depurati e infusi nuovamente nel paziente. Una volta nel paziente questi linfociti migrano verso il tumore, si moltiplicano e lo uccidono, comportandosi da veri e propri farmaci viventi.

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