Siamo “agli albori di una nuova era per il trattamento dei tumori solidi”. Così Saverio Cinieri, direttore dell’Unità operativa complessa Oncologia medica e Breast Unit dell’Ospedale Antonio Perrino di Brindisi, già presidente di Aiom e Fondazione Aiom, commenta con LaSalute di LaPresse il caso di regressione completa di un epatoblastoma – una tumore maligno del fegato – in un bambino di 3 anni, dopo il trattamento con cellule Car-T. Il risultato, descritto sul ‘New England Journal of Medicine’, dimostra i notevoli progressi con questa terapia, già molto utilizzata in ematologia.
Che cos’è la terapia Car-T
Ma di che si tratta? La terapia con cellule Car-T è una tecnica di immunoterapia che prevede il prelievo di cellule immunitarie del paziente e la loro ingegnerizzazione: così i ‘soldati’ del nostro sistema immunitario si trasformano in potenti ‘predatori’, capaci di scovare e distruggere le cellule tumorali, una volta re-infusi nel paziente.
Il trattamento si è già rivelato estremamente promettente nella lotta contro il cancro, sebbene la sua efficacia sia stata finora limitata principalmente ai tumori del sangue. Il caso del bimbo di 3 anni “dimostra che è possibile ottenere una risposta completa e duratura in un tumore solido resistente alla chemioterapia, interamente in regime ambulatoriale, senza tossicità sistemica”, ha sottolineato il primo autore dello studio, l’oncologo pediatrico David Steffin del Baylor College of Medicine di Houston, in Texas.
La diagnosi, l’intervento e la recidiva
Al momento della diagnosi iniziale, il bambino presentava una massa nel lobo sinistro del fegato che misurava 11,2 cm per 9,6 cm per 7,1 cm. Il tumore aveva dato metastasi ai polmoni ed erano emersi segnali di una sua diffusione anche alle ossa.
Il piccolo è stato sottoposto a tre cicli di chemioterapia e all’asportazione chirurgica del tumore epatico primario, oltre a due interventi per rimuovere le metastasi polmonari. Nonostante gli interventi, però, il cancro si è ripresentato rapidamente, con la comparsa di un nuovo tumore ai polmoni.
La sperimentazione delle Car-T
Dopo la recidiva, il bambino è stato arruolato nello studio Care, prima sperimentazione umana della terapia con cellule Car-T contro questo tumore. Il piccolo ha quindi ricevuto due dosi del trattamento sperimentale GPC3-CAR, realizzato a partire dalle sue stesse cellule T, ingegnerizzate per riconoscere una proteina specifica, molto espressa nei tumori del fegato.
Dopo la prima infusione, il piccolo paziente ha mostrato una risposta parziale. Otto settimane più tardi ha ricevuto una seconda dose della terapia: gli esami di controllo non hanno mostrato più segni della malattia, fatta eccezione per alcune cicatrici residue. A distanza di 12 mesi, il bambino risultava ancora libero dalla malattia: una svolta incredibile, considerata la gravità della patologia.
L’analisi dell’oncologo
Il tumore al fegato è la terza causa di morte per cancro a livello globale ed è particolarmente insidioso. Naturalmente, è importante precisare che si tratta di un solo paziente coinvolto in una sperimentazione ancora in fase iniziale. Ma è “una bella notizia, perchè quella delle Car-T è una tecnica assodata in ematologia, e abbiamo dati iniziali sull’utilizzo nel melanoma. Il risultato ottenuto su questo tumore solido in un bambino possiamo leggerlo davvero come l’inizio di una nuova era”, sottolinea Cinieri.
“L’ingegnerizzazione ci permette di attaccare le cellule tumorali in modo selettivo. Insomma, sono convinto che siamo agli albori di una nuova strategia terapeutica che avrà sempre maggiore sviluppo in oncologia medica. I colleghi ematologi sono molto più avanti di noi – ammette l’oncologo – ma posso dire che ormai le Car-T in ematologia le utilizziamo anche a Brindisi, nel mio ospedale. Si tratta di una strategia che necessita di un’elevata collaborazione tra oncologi e medici trasfusionisti”, puntualizza.
Dalla ricerca contro il tumore al fegato arriva dunque una buona notizia. “Questo approccio non è per tutti, ma nel tempo le indicazioni si amplieranno. Dopo la strategia contro i tumori del sangue dobbiamo ancora costruire, mattone dopo mattone, questo approccio nei tumori solidi”, conclude Cinieri. Ma la strada è segnata.
