Dopo l’appello degli oncologi, arriva la riposta del sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato che apre all’uso compassionevole in Italia del nuovo farmaco per il tumore al pancreas metastatico daraxonrasib, sviluppato da da Revolution Medicines.
L’Aifa (Agenzia italiana del farmaco), infatti, “ha avviato un’interlocuzione con l’azienda produttrice, finalizzata a verificare le condizioni per l’attivazione di un programma nazionale di uso compassionevole, nel rispetto dei requisiti previsti dalla normativa vigente”, ha annunciato Gemmato, rispondendo a un’interrogazione a risposta immediata di Ilenia Malavasi (Pd) in Commissione Affari Sociali della Camera.
Le parole del sottosegretario e il nuovo farmaco per il tumore al pancreas
“Alla luce della rilevanza clinica della patologia e del bisogno terapeutico rappresentato, il ministero della Salute, in raccordo con Aifa, considera auspicabile che l’azienda” produttrice “valuti tempestivamente l’attivazione anche in Italia di un programma di uso compassionevole, analogo al programma di expanded access reso disponibile negli Stati Uniti prima dell’autorizzazione della Fda, così da consentire ai pazienti eleggibili un accesso gratuito al trattamento nelle more della conclusione dell’iter autorizzativo europeo”, ha aggiunto Gemmato.
D’altra parte il percorso regolatorio di daraxonrasib si trova attualmente in fasi differenti negli Stati Uniti e nell’Unione europea. Negli Usa, ha ricordato il sottosegretario, la Food and Drug Administration ha autorizzato daraxonrasib il 26 agosto per il trattamento di pazienti adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica o non candidabili a una terapia sistemica multiagente.
La situazione europea di daraxonrasib
Nell’Unione europea il medicinale ha ottenuto nell’aprile 2026 la designazione di farmaco orfano e l’Agenzia europea per i medicinali ha successivamente avviato una procedura di revisione progressiva dei dati, cosiddetta “rolling review”.
Una procedura che consente all’Ema “di esaminare progressivamente i dati disponibili prima della presentazione della domanda completa di autorizzazione all’immissione in commercio, al fine di accelerarne la successiva valutazione. Essa non costituisce, tuttavia, un’autorizzazione del medicinale”, ha ricordato Gemmato. Il farmaco “non costituisce una cura definitiva e i risultati, pur significativi, richiedono ulteriori conferme e un adeguato monitoraggio dell’efficacia e della sicurezza nel lungo periodo. Pertanto, allo stato delle informazioni disponibili, il medicinale non risulta ancora autorizzato in ambito europeo dall’Ema, bensì in iter di valutazione”, ha puntualizzato. “Conseguentemente, l’Aifa non ha la possibilità di rilasciare un’autorizzazione alla commercializzazione, né potrebbe accogliere un dossier finalizzato alla definizione delle condizioni di prezzo e rimborso da parte del Ssn”.
Gli studi clinici
Insomma, al momento nel nostro Paese il daraxonrasib risulta disponibile “unicamente nell’ambito di sperimentazioni cliniche autorizzate, secondo i criteri di eleggibilità previsti dai rispettivi protocolli. Sono in particolare autorizzati gli studi clinici RASolute 302, 303 e 304, oltre a due ulteriori sperimentazioni che coinvolgono pazienti con tumori solidi; tra questi, il RASolute 304 e lo studio di dose escalation/dose expansion sono attualmente in fase di arruolamento”.
L’uso compassionevole
In questa fase, però, è possibile ricorrere alla disciplina dell’uso compassionevole. Un istituto che prevede la fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda farmaceutica e che “può avvenire sia attraverso un programma di uso terapeutico rivolto a più pazienti secondo un protocollo clinico predefinito sia, ricorrendone i presupposti, su base nominale per il singolo paziente”.
L’attivazione di un programma di uso compassionevole richiesta nei giorni scorsi dall’Associazione Italiana di Oncologia Medica, dipende “dalla disponibilità dell’azienda produttrice e non può essere unilateralmente disposta dall’amministrazione”, ha ricordato Gemmato. Assicurando poi che il ministero della Salute, per il tramite dell’Aifa, “continuerà a monitorare l’evoluzione del percorso regolatorio e delle condizioni di accesso al medicinale, operando affinché un trattamento che presenta prospettive di particolare interesse clinico possa essere reso disponibile ai pazienti italiani nel più breve tempo possibile, nel rispetto della normativa vigente e secondo modalità idonee a garantire equità di accesso, appropriatezza e sostenibilità della spesa a carico del Servizio sanitario nazionale”.